La technologie CRISPR-Cas9 au service de la validation de cibles
La validation des cibles est l’une des premières étapes du développement d’un médicament. Une validation préclinique incomplète peut conduire à des échecs en termes d’efficacité et de toxicité, ce qui souligne la nécessité de stratégies sur mesure pour les cibles thérapeutiques. Pour ce faire, Oncodesign services propose des approches innovantes, telles que la modulation de cibles par CRISPR-Cas9, l’expression par lentivirus, ou encore le suivi phénotypique des cellules.
Comment la technologie CRISPR a-t-elle été appliquée à la validation des cibles ?
CRISPR-Cas9 est une technologie révolutionnaire d’édition de gènes qui est principalement connue pour sa capacité à modifier la séquence d’ADN dans les cellules. Dans le cadre de la découverte et du développement de médicaments, CRISPR-Cas9 peut être utilisé pour l’identification de cibles, la génomique fonctionnelle, la modélisation de maladies et le criblage de médicaments, ce qui accélère considérablement le processus de découverte de médicaments.
Dans le cas de l’identification et de la validation des cibles, CRISPR-Cas9 peut être utilisé pour perturber systématiquement les gènes dans les cellules afin de déterminer leur fonction et d’évaluer leur impact sur les processus liés à la maladie. En créant des knockouts ou knockdowns ciblés de gènes, les chercheurs peuvent identifier des cibles médicamenteuses potentielles et valider leur pertinence dans des modèles de maladies.
En outre, CRISPR-Cas9 peut être utilisé pour valider l’efficacité et la spécificité de cibles médicamenteuses potentielles. En supprimant le gène cible et en évaluant les changements phénotypiques qui en résultent, les chercheurs peuvent confirmer que la cible est responsable du phénotype de la maladie observée et évaluer si elle se prête à une intervention médicamenteuse.
En tirant parti de cette technologie, les chercheurs peuvent mieux comprendre les mécanismes de la maladie, améliorer la validation des cibles et identifier de nouvelles stratégies thérapeutiques.
Oncodesign Services utilise la technologie CRISPR-Cas9 pour éliminer ou modifier l’ADN dans des lignées cellulaires 2D ou 3D ainsi que dans des modèles organoïdes dérivés de PDX
Oncodesign Services est une organisation de recherche sous contrat (CRO) spécialisée dans la découverte de médicaments dont la mission est de contribuer à la découverte de thérapies innovantes contre les cancers et les maladies graves à fort besoin médicaux.
Nous offrons des services de validation du potentiel thérapeutique de cibles par des approches et des méthodologies complémentaires (Culture 3D, RNAi, shRNA, CRISPR/Cas9, déconvolution, et autres techniques).
Études de cas avec CRISPR/Cas9
- CRISPR KD de la cible A dans unPDX-Organoid PDAC
- Altérations moléculaires (CRISPR) et thérapie ciblée dans les cellules du PDAC
- Suivi de l’activité d’un composé PROTAC par marquage de la cible endogène.
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Notre offre EXPLORE soutient les entreprises dans l’identification et la validation de cibles thérapeutiques par l’étude de preuves de concept précliniques.
La solution EXPLORE est conçue pour vous aider :
- lorsque vous identifiez des cibles thérapeutiques potentielles à partir des données de vos patients ou d’autres approches de phénotypage de cellules primaires ou de criblage d’organoïdes tumoraux
- lorsque vous validez expérimentalement des cibles sélectionnées, par des approches et des méthodologies complémentaires (ARNi, shRNA, CRISPR/Cas9, déconvolution et autres techniques) et que vous évaluez leur potentiel thérapeutique.
